gen terapisi nedir? diyerek başlayalım. Hastalıklara neden olan mutasyonların düzeltilmesi, tedavi amaçlı kullanılan terapötik genlerin genomdaki belirli bölgelere eklenmesi ve hücreye zararlı olacak şekilde işleyen mutasyona uğramış genleri değiştirmek için kullanılmaktadır.İlk gen terapisi 1982 yılında Talasemi (Akdeniz anemisi) hastalığı için Martin Cline tarafından gerçekleştirilmiştir. Daha sonra SCID (Ciddi Kombine İmmün Yetmezlik) hastalığında William French Anderson ve Michael Blaese tarafından ADA geni taşıyan retrovirüs vektörü ile yapılan gen terapisi çalışmaları sonucunda iki çocuğun tedavisi gerçekleştirilmiştir.Genel olarak otoimmün hastalıklarda,SMA,DMD, şizofreni,parkinson gibi hastalıklarda sıklıkla kullanılan ve başarı ihtimali yüksek bir tedavi yöntemidir.
Biraz da kök hücrelere bakalım ve sonrasında bu iki tedavi yöntemini nasıl birleştirebileciğimiz hakkında konuşalım . Kök hücreler aslında bakarsak kendini sürekli çoğaltabilen hücrelerdir (kas ve sinir hüceleri hariç) yani vücudumuzdaki somatik hücreleri katabiliriz eşeysel hücrelerimiz mayoz geçirdiğinden dolayı onları bu gruba dahil edemiyoruz çünkü kök hücre dediğimiz hücreler kendi içinde sürekli kendini kopyalamalıdır (çoğaltmalıdır).Kök hücre tedavilerinde kullanılan kök hücreleri 2 gruba ayırıyoruz; Otolog kök hücre uygulanması (kişinin kendi kök hücrelerinin çoğaltılarak sorunlu bölgeye uygulanması yöntemi),Allojenik kök hücre uygulamaları(sağlıklı bir donörden alınan ‘kan kök hücreleri’ kullanılır),bu kök hücreler sünnet derisinden, göbek kordonundan ya da kemik iliğinden alınabilir.
Gelelim bu iki başarılı tedaviyi gelişen bilim ve hızla ilerleyen teknoloji sayesinde nasıl birleştirebileceğimize. Bahsettiğim üzere embriyonik kök hücreler dışındaki kök hücreler sadece kendi türündeki hücrelere dönüşebilir ve embriyonik kök hücre kullanımı etik açısından uygun olmadığından elde edilmesi bir hayli zordur (embriyonik kök hücre üretmek için fetüs kullanılması gerekir bu etik kurallarına aykırı bir işlemdir).bizim allojenik ve otolog kök hücreler olarak adlandırdığımız kök hücrelere gen terapi yöntemi uygulanarak başka türdeki hücre tiplerine dönüştürülmesi sağlanabilir ve bu gelecekteki hastalıkları (özellikle genetik tabanlı olanları) tedavi etmek için çok başarlı bir yöntem olacaktır.
